CRISPR/Cas9 기반 체세포 유전자 교정의 난제와 차세대 플랫폼 발전 동향

CRISPR/Cas9 기술은 혁신적인 유전자 편집 도구이지만, 체세포 유전자 치료 적용 시 발생하는 높은 표적 특이성 문제와 효율성 한계가 주요 과제로 남아있습니다.

최근 도전 과제와 극복 노력

• 초기 Cas9 시스템은 Off-target effect로 인한 예상치 못한 돌연변이 위험이 높았으며, 이를 개선하기 위해 더 정확한 가이드 RNA 설계를 연구하는 것이 중요했습니다.
• 최근에는 기존 Cas9의 한계를 넘어선 다양한 변이체(e.g., Base Editor, Prime Editor)가 등장하여, DNA 이중 가닥 절단 없이 원하는 염기쌍 치환을 가능하게 하며 안전성을 향상시키고 있습니다.

임상 적용을 위한 기관 및 프로젝트의 역할

NIH와 같은 선도 연구기관들은 안전성과 전달 효율성 확보를 목표로 투입되고 있으며, 특정 희귀 혈액 질환 등에서 초기 in vivo 및 ex vivo 유전자 치료 시험을 진행하며 기술적 타당성을 입증하고 있습니다. 궁극적으로 이는 정밀의료 실현의 핵심 동력으로 평가됩니다.